Wielo-centrowa próba doustnej zydowudyny u dzieci z zaawansowaną chorobą wirusów niedoboru odporności czesc 4

Było 39 dziewcząt (44 procent) i 49 chłopców (56 procent). Czterdzieści trzy dzieci (49 procent) to Amerykanie czarni lub Haitańczycy, 12 (14 procent) Hiszpanie i 33 (38 procent) nie-latynoscy biali. Sześćdziesiąt trzy dzieci (72 procent) spotkało się z. kryteria dotyczące AIDS określone przez Centers for Disease Control, a pozostałe 25 miało inne objawy zaawansowanej choroby HIV. Trzydzieści jeden (49 procent) z 63 pacjentów z AIDS miało więcej niż jeden warunek określający AIDS przed rejestracją. Większość uczestników badania miała również laboratoryjne dowody ciężkiego niedoboru odporności przed włączeniem do badania. Dziewięćdziesiąt dwa procent miało współczynniki CD4 +: CD8 + mniejsze niż 1,0, 63 procent miało liczbę CD4 + mniejszą niż 0,5 X109 na litr, 92 procent miało nieprawidłowe ilościowe stężenia immunoglobulin, a 90 procent dzieci w wieku powyżej jednego roku było anergicznych. Tylko troje dzieci rutynowo otrzymywało dożylną immunoglobulinę podczas trwania badania. W momencie odcięcia (styczeń 1990) dzieci otrzymywały zydowudynę przez medianę 390 dni (zakres od 3 do 627). Sześćdziesiąt jeden dzieci (69 procent) ukończyło 24-tygodniowe badanie. W styczniu 1990 r. 49 dzieci pozostało w rozszerzonym badaniu. Czternaście dzieci zmarło, 10 w ciągu pierwszych 24 tygodni. Dwunastu dzieci zostało dobrowolnie wycofanych z badania, z których pięciu nadal otrzymywało zydowudynę poza badaniem. Trzy inne dzieci zostały wycofane z powodu zaburzeń hematologicznych, jedna z powodu naruszenia kryteriów kwalifikacji (liczba neutrofilów w linii podstawowej, <0,8 × 109 na litr) i jedna z powodu progresji choroby. Dwunastu rodziców lub opiekunów było znanych lub podejrzewanych o brak zgodności z podawaniem zydowudyny swoim dzieciom zgodnie z zaleceniami; 8 dzieci zostało wycofanych z badania, ponieważ nie wróciły one na wizyty kontrolne, trzy przed 24 tygodniem.
Tolerancja na leki
Zydowudyna była ogólnie dobrze tolerowana w okresie badania. Dwadzieścia niepożądanych zdarzeń klinicznych odnotowano u 15 dzieci, w tym wymioty (5%), bezsenność (3%), niespecyficzne zmiany w elektrokardiogramach (3%), echokardiogramy zgodne z kardiomiopatią (2%), nerwowość (2%) i ból brzucha (2 procent). U jednego pacjenta wystąpił ostry zespół brzuszny, ból głowy, nudności i utrata masy ciała. Żadne z tych zdarzeń nie doprowadziło do przerwania zydowudyny.
Nieprawidłowości hematologiczne
Ocena nieprawidłowości hematologicznych była komplikowana przez obecność anemii przy przyjęciu u 50 dzieci (57%) i potrzebę transfuzji w ciągu czterech tygodni po przyjęciu u 9 dzieci. W trakcie badania 54 dzieci (61 procent) miało jeden lub więcej epizodów niedokrwistości (poziom hemoglobiny, <75 g na litr) lub neutropenię (liczba neutrofilów, <0,75 × 109 na litr). Mediana stężenia hemoglobiny wynosiła 103 g na litr na linii podstawowej, 109 g na litr w 24. tygodniu i 111 g na litr w 52. tygodniu. 29 dzieci miało niedokrwistość uważaną za związaną z lekiem (średnia liczba epizodów, 1,9; zakres, od do 9); 12 z tych pacjentów (52 procent) miało tylko jeden epizod niedokrwistości. Czas do wystąpienia pierwszego epizodu wynosił od do 56 tygodni (mediana, 8).
Leczenie 43 epizodów niedokrwistości u 23 dzieci obejmowało transfuzję przez 28 epizodów, transfuzję z modyfikacją dawki przez 8 epizodów (zmniejszenie dawki do 5, przerwanie leczenia w 2, i zmniejszenie dawki i przerwa w leczeniu w 1), oraz zmniejszenie dawki dla 3; żadna interwencja nie została zainicjowana na 4 epizody
[podobne: enolaza, peroksydaza glutationowa, larmed kraków ]